Edición genética para corregir mutaciones causantes de enfermedades hereditarias
Una sola edición genética podría corregir de forma permanente un tipo frecuente de mutaciones causantes de numerosas enfermedades hereditarias. En muchas enfermedades genéticas existe una mutación que introduce una señal de "STOP" prematura por la cual la célula deja de fabricar una proteína demasiado pronto. Ejemplos de ello ocurren en la fibrosis quística, la enfermedad de Tay-Sachs y varias enfermedades lisosomales. Las terapias frente a esto existentes hoy suelen ser específicas para una mutación concreta, o...
