La enfermedad de Parkinson (EP) se caracteriza por una pérdida progresiva de neuronas dopaminérgicas de la sustancia negra, lo que da lugar a síntomas motores incapacitantes. El trasplante intracerebral de progenitores dopaminérgicos derivados de células madre para sustituir las neuronas dopaminérgicas endógenas perdidas ofrece un nuevo enfoque terapéutico potencialmente reparador para la EP. La revista científica naturemedicine (nº32, 2026) abordó esta cuestión en un interesante artículo que publicó el pasado mes de julio en el que se difundía un ensayo realizado en Suecia empleando esta técnica terapéutica. «Células dopaminérgicas derivadas de células madre embrionarias humanas para la enfermedad de Parkinson: un ensayo clínico abierto de fases 1/2» es el título del artículo en el que la doctora Gesine Paul-Visse consta como primer firmante. Es neuróloga clínica del Hospital Universitario Skåne, en Lund (Suecia), así como Profesora adjunta de la Universidad de Lund en el Departamento de Ciencias Clínicas y en el Centro Wallenberg de Medicina Molecular. Paul-Visse lleva más de dos décadas investigando la terapia de reemplazo celular en el Párkinson, desde los ensayos históricos con tejido fetal mesencefálico hasta los actuales con células madre.

En el artículo los investigadores liderados por la doctora Gesine Paul-Visse presentan los resultados del criterio de valoración principal de seguridad a los 12 meses tras la intervención y los resultados provisionales de eficacia de un ensayo multicéntrico, abierto, de fase 1/2, en el que se evalúa STEM-PD, un producto de progenitores dopaminérgicos criopreservado y listo para su uso, derivado de células madre pluripotentes humanas. Ocho personas con EP moderada se sometieron a un trasplante intraputaminal bilateral con dos dosis crecientes (n = 4 por cohorte), seguido de 12 meses de inmunosupresión. Siete participantes completaron el seguimiento de 12 meses; un participante falleció a causa de una infección pulmonar. No se atribuyeron eventos adversos graves al producto celular, no se observaron discinesias inducidas por el injerto y las resonancias magnéticas seriadas no mostraron indicios de formación de tumores.

Estos hallazgos respaldan la viabilidad y el perfil de seguridad favorable del trasplante de progenitores dopaminérgicos derivados de células madre pluripotentes humanas en este estudio de fase temprana, cuyos riesgos se asocian principalmente al régimen de inmunosupresión. El seguimiento en curso hasta los 36 meses evaluará con mayor detalle la durabilidad, los resultados clínicos y la función del injerto.

El artículo completo está disponible con acceso libre y en abierto en la web de naturemedicine en: https://www.nature.com/articles/s41591-026-04525-0