La lesión medular espinal (LME) provoca déficits motores y sensoriales irreversibles, y actualmente no existe ningún tratamiento que permita restaurar los circuitos neuronales dañados. Estudios previos han demostrado que el trasplante de células madre progenitoras neurales (NS/PC) derivadas de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) restauró la función motora en modelos preclínicos de LME subaguda; sin embargo, aún se desconoce la seguridad de este enfoque en seres humanos.

La revista científica Nature Medicine publico el 21 de julio pasado (nº 32 – 2026) el artículo «Terapia con células progenitoras neurales derivadas de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) para la lesión medular subaguda: ensayo de fase 1 con seguimiento a largo plazo» en el que se presentan los resultados de un estudio abierto en el que consta como autora primer firmante la Dra. Keiko Sugai, médica e investigadora del Departamento de Cirugía Ortopédica de la Facultad de Medicina de la Universidad de Keio, en Tokio, especializada en investigación sobre terapias celulares para la lesión medular.

En el referido estudio, el primero realizado en humanos, sobre el trasplante de NS/PC derivadas de iPSC en cuatro pacientes con LME cervical completa subaguda, se alcanzó el criterio de valoración principal de seguridad, sin que se observara formación de tumores ni eventos adversos relacionados con el injerto durante los 2-4 años de seguimiento, y con sitios de injerto estables en las pruebas de imagen. La eficacia exploratoria se evaluó como criterio de valoración secundario. La mejora mediana en la puntuación motora de las Normas Internacionales para la Clasificación Neurológica de las Lesiones Medulares desde el inicio (2 semanas tras la lesión) hasta la semana 52 fue de 13 puntos (rango: 10-40), y dos pacientes mejoraron en la Escala de Discapacidad de la Asociación Americana de Lesiones Medulares (grado A → C y A → D). Estas mejoras fueron numéricamente superiores a la recuperación espontánea observada en una cohorte basada en un registro.

Las conclusiones del artículo publicado expresan que este estudio aporta evidencia clínica de que el trasplante de iPSC-NS/PC humanas en la médula espinal lesionada es viable y seguro bajo inmunosupresión a corto plazo, y sus resultados respaldan la realización de nuevas evaluaciones clínicas.

El artículo completo está disponible en acceso abierto en la Web de Nature Medicine (www.nature.com) y se puede acceder directamente al mismo en: https://www.nature.com/articles/s41591-026-04549-6