El uso de fármacos para atacar proteínas que funcionan de forma desregulada es una forma común de combatir el cáncer. Gran parte de los fármacos tradicionales funcionan como inhibidores de proteínas. Para que sean eficientes, en necesario que la estructura de una determinada proteína diana contenga orificios accesibles. A pesar del gran progreso de las últimas décadas, más del 90% de nuestras proteínas permanecen inaccesibles para los inhibidores.

"Nuestro laboratorio en el IRB Barcelona utiliza herramientas de biología química para comprender y atacar el cáncer mediante nuevos diseños farmacológicos. En concreto, nos centramos en una nueva estrategia farmacológica conocida como degradación dirigida de proteínas (DDP)’, explicó recientemente, en la sede de la Real Academia Nacional de Medicina de España (RANME), la Dra. Cristina Mayor-Ruiz, investigadora principal en el Instituto de Investigación Biomédica IRB Barcelona, donde lidera desde 2021 el laboratorio de "Degradación dirigida de proteínas y descubrimiento de fármacos".

"La DDP se basa en el uso de fármacos degradadores que reprograman nuestra maquinaria intracelular de destrucción proteica para eliminar proteínas de interés terapéutico. Existen varios degradadores aprobados y actualmente hay más de 30 en ensayos clínicos", aseguró. En su intervención, explicó que "los degradadores suponen un cambio de paradigma en lo que a desarrollo de fármacos se refiere: no es necesario ‘inhibir’, basta con ‘unir’. Esta particularidad amplía enormemente el espectro de proteínas atacables, incluyendo importantes dianas hasta ahora inaccesibles para el desarrollo terapéutico".

Otra característica diferencial, -prosiguió esta investigadora-, "es que la DDP no se limita a la inhibición de actividades proteicas individuales, sino que elimina proteínas y, por tanto, todas las funciones asociadas". "Nuestro objetivo es contribuir al desarrollo de esta farmacología tan transformadora para así mejorar la supervivencia de los pacientes con cáncer", destacó.

En la charla, la Dra. Mayor-Ruiz, cuya formación académica y científica es ampliamente multidisciplinar con experiencia en biología celular, oncología molecular, y biología química, presentó estrategias para racionalizar el desarrollo de fármacos degradadores, así como otros estudios sobre resistencia a estas terapias. Tras su ponencia, recibió la medalla y el diploma acreditativo como miembro del ‘Foro Teófilo Hernando’ de Jóvenes Investigadores de la RANME, una iniciativa que cuenta con la colaboración de la Fundación ASISA y la Fundación RANME.

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